Первый ребенок из России получил генную терапию при СМА

Ребенок из Мурманска со спинальной мышечной атрофией (СМА) получил инъекцию препарата «Золгенсма». Об этом пишет «Новая газета» со ссылкой на сообщение родителей мальчика в соцсетях.

«Золгенсма» — это самое дорогое лекарство в мире, оно было одобрено FDA в Америке только в мае текущего года. Фонд «Алеша» собрал для мурманского пациента за пять месяцев 50 миллионов рублей, а 161 миллион ему перевел неизвестный благотворитель.

Сейчас ребенку 1 год и 10 месяцев. У него младенческая форма СМА и родителеи готовы к длительному процессу реабилитации.

Использование препарата «Золгенсма» преимущественно тем, что он вводится единожды и направлен на генетическое корректирование. Препарат мальчику вводили в Москве.

Источник